После одобрения результатов доклинических исследований уполномоченными органами, для определения эффективности лекарства оно может поступить для проведения клинических испытаний на пациентах. Существуют три важных фазы испытаний, каждая из которых имеет определенную задачу.

В первой фазе (Phase I) клинических испытаний лекарство назначается небольшому количеству (обычно от 50 до 100) здоровых добровольцев с тем, чтобы проверить его безопасность, метаболические эффекты и возможные вариации уровня дозировки.

Во время второй фазы (Phase II) испытаний лекарство назначается пациентам, страдающим тем заболеванием, для лечения которого предназначено лекарство. От 100 до 300 добровольцев принимают лекарство для выяснения его эффективности, а также для определения эффективной и в то же время безопасно переносимой дозировки.

После завершения второй фазы испытания переходят в более масштабную третью фазу (Phase III) клинических испытаний. Во время этой фазы лекарство принимают от 1000 до 3000 пациентов-добровольцев для подтверждения эффективности и изучения долгосрочных эффектов. Вовлечение большего числа пациентов помогает также зафиксировать нетипичные побочные эффекты.

Если результаты доклинических и клинических испытаний положительны, фармацевтическая компания подготавливает Заявку на новый препарат (NDA - New Drug Application) и подает ее в FDA. Эта заявка содержит все исследовательские результаты по препарату, имеющиеся к настоящему моменту. Клинические испытания ведутся в течение 5 - 7 лет. Одновременно готовится Заявка на продвижение препарата (MAA - Marketing Authorization Application) для рынков за пределами США.