После того как на стадии поиска лекарств (drug discovery stage) отобрана базовая структура (promising compound) или класс, наступает стадия доклинических испытаний. На этой стадии потенциальное лекарство (фармакологическое вещество по российской терминологии - drug candidate) подвергается лабораторным исследованиям и испытаниям на животных для анализа его биологической активности, безопасности и доступности (усваиваемости). Эти доклинические испытания помогают определить, можно ли перейти к клиническим испытаниям.

Во время доклинических испытаний изучается действие лекарствах на модельных заболеваниях подопытных животных. Для определения токсичности лекарства ведутся также исследования безопасности - какие побочные эффекты оно может вызывать и как оно метаболизируется в организме. Изучение механизма избирательной доставки (delivery) выявляет длительность действия лекарства в организме и помогает определить, как часто и в каких дозах оно должно приниматься.

Если характеристики лекарства отвечают определенным критериям, в Администрацию по продуктам питания и лекарствам США (FDA - Food and Drug Administration) подается Заявка на проведение клинических испытаний (IND - Investigational New Drug application). FDA проверяет результаты доклинических испытаний, чтобы определить, будет ли безопасным проведение клинических испытаний на пациентах.

В среднем, подтверждение пригодности лекарства к проведению клинических испытаний занимает от четырех до шести лет. Однако, доклинические испытания продолжаются и после начала клинических испытаний, для того чтобы накопить данные о дополнительных механизмах действия, долгосрочных эффектах и для улучшения механизма избирательной доставки.